目的  快速评估维奈克拉在非M3型急性髓系白血病（non-M3 AML）中的有效性、安全性和经济性，为临床治疗提供循证学依据。

方法  检索PubMed、Cochrane Library、Embase、CNKI、WanFang Data数据库及卫生技术评估（HTA）相关机构网站，搜集维奈克拉治疗non-M3 AML的系统评价/ Meta分析、药物经济学研究及HTA报告，检索时限为建库/网站起至2024年11月1日。由2名研究者独立筛选文献、提取资料和评价质量，并对结果进行定性描述与分析。

结果  共纳入11篇文献，包括5篇系统评价/ Meta分析，4篇药物经济学研究，2篇HTA报告。有效性方面，与对照组相比，接受维奈克拉治疗的non-M3 AML患者临床缓解率更高（P＜0.05），总生存期持续时间相似或更长（P ＜0.05），无事件生存期更长（P＜0.05）。安全性方面，相较于阿扎胞苷单药，维奈克拉联合阿扎胞苷导致non-M3 AML患者发生发热性中性粒细胞减少症的可能性更高（P ＜0.05）；接受维奈克拉+低剂量阿糖胞苷治疗的non-M3 AML患者相较于单纯低剂量阿糖胞苷治疗，发生血小板减少症的风险更高（P＜0.05）；但维奈克拉+化疗组的早期30 d死亡率低于单纯化疗组（P＜0.05），总体上呈现可接受的安全性。经济性方面，维奈克拉与对照组相比，在non-M3 AML患者中具备成本-效益。

结论  维奈克拉在non-M3 AML患者中展现出良好的有效性和可接受的安全性，是一种中长期的经济有效的治疗方法。

急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）是一种恶性克隆性疾病，特征为骨髓原始细胞增殖和分化阻滞，导致正常造血功能障碍，并导致危及生命的血细胞减少和输血依赖。AML可累及所有年龄段的人群，但最常见于老年，诊断时的中位年龄为68岁，且2/3的患者超过55岁[1]。全球每年有超过80 000例AML患者死亡，预计在未来20年这一数字将增加一倍。SEER（The Surveillance，Epidemiology，and End Results）数据库显示，65岁以下患者5 年总生存期（overall survival，OS）不足40%，65岁及以上患者的5年OS仅为11%[2]。目前AML的治疗方案仍以联合化疗、造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation，HSCT）为主。然而传统治疗方案复发率较高，5年OS较低。近年来，靶向疗法的出现为AML治疗提供了新的选择[3]。维奈克拉（venetoclax，Ven）是全球首个高选择性B淋巴细胞瘤-2基因（B cell lymphoma 2，Bcl-2）抑制剂，通过靶向结合Bcl-2，释放出BIM螯合蛋白，后者激活凋亡效应分子Bax / Bak，导致线粒体外膜透化（mitochondrial outer membrane permeabilization，MOMP）和肿瘤细胞凋亡[4]。

2020年12月，我国国家药品监督管理局批准Ven与阿扎胞苷（azacitidine，Aza）联用治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断成人AML患者。《成人急性髓系白血病（非急性早幼粒细胞白血病）中国诊疗指南（2023版）》[5]中，对于可以耐受化疗的非M3型（non-M3）AML，新增了化疗联合靶向药物作为初始诱导治疗方案；对于不耐受化疗的non-M3 AML，Ven+Aza /地西他滨已成为一线诱导治疗方案。然而，Ven在我国上市时间较短，临床经验尚有限，与其他一线方案相比，Ven的联合用药优势需进一步评估。为了综合评价Ven在non-M3 AML中的有效性、安全性和经济性，结合国内外Ven的应用情况，本研究采用快速卫生技术评估（rapid health technology assessment，rHTA）方法，简化评估流程，缩短评估时间[6]，以期为临床决策提供可靠的循证依据。

1 资料与方法

1.1 纳入与排除标准

1.1.1 研究类型

系统评价（systematic review，SR） / Meta分析、药物经济学研究和（health technology assessment，HTA）报告，语种限定为中文和英文。

1.1.2 研究对象

诊断为non-M3 AML的患者，其种族、国籍、病程不限。

1.1.3 干预措施

研究组为包含Ven的治疗方案，剂量和疗程不限；对照组为安慰剂或其他阳性对照药物的治疗方案，剂量和疗程不限。

1.1.4 结局指标

（1）有效性指标：①完全缓解（complete remission，CR）率；②完全缓解伴不完全血细胞计数恢复（complete remission with incomplete blood count recovery，CRi）；③完全缓解/完全缓解伴不完全血细胞计数恢复（CR/CRi）；④部分缓解（partial remission，PR）；⑤无事件生存期（event-free survival，EFS）；⑥总生存期（overall survival，OS）；⑦总缓解率（overall response rate，ORR）；⑧形态学无白血病状态（morphology leukemia-free status，MLFS）。

（2）安全性指标：不良事件（adverse effect，AE），分为血液学相关AE（发热性中性粒细胞减少和血小板减少）和非血液学相关AE（便秘、腹泻、恶心、呕吐、低钾血症和肺炎）。

（3）经济性指标：①成本-效果比（cost-effectiveness ratio，CER）；②增量成本-效果比（incremental cost-effectiveness ratio，ICER）；③成本-效用分析（cost-utility analysis，CUA）；④增量成本-效用比（incremental cost-utility ratio，ICUR）；⑤质量调整生命年（quality-adjusted life year，QALY）；⑥生命年（life year，LY）。

1.1.5 排除标准

（1）研究对象不符：①未能明确应用Ven的治疗，或将Ven作为靶向药物之一整合分析，且无法单独评估Ven的文献；②未能明确non-M3 AML的诊断，或将non-M3 AML与其他病种整合分析，且无法单独评估non-M3 AML的文献。（2）文献类型不符：①单臂临床试验； ②无明确对照组的研究；（3）文献数据缺失；（4）重复发表的文献。

1.2 文献检索策略

计算机检索PubMed、Cochrane Library、Embase、CNKI、WanFang Data等文献数据库，及HTA相关机构网站，包括国际卫生技术评估机构网络（International Network of Agencies for HTA，INAHTA）、英国国家健康与临床卓越研究所（National Institute for Health and Care Excellence，NICE）、加拿大药物卫生技术局（Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health，CADTH）。中文检索词包括：维奈克拉、急性髓系白血病、Meta分析、系统评价、经济、成本、费用，英文检索词包括：Venetoclax、Acute myeloid leukemia、AML、systematic review、Meta analysis、cost、economic。检索时限均为建库至2024年11月1日。以PubMed为例，具体检索策略如框1。

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  框图1 PubMed检索策略

  Box 1.Search strategy of PubMed

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1.3 文献筛选与资料提取

由2名研究者独立完成文献筛选和资料提取，并交叉核对，如有分歧进行讨论并交由第三方裁定。SR/Meta分析主要提取资料数据包括第一作者、纳入研究数、研究类型、患者例数、患者人群、干预措施、对照措施和结局指标；经济学研究主要提取第一作者、研究国家、研究视角、研究人群、干预措施、对照措施、经济性指标、阈值、研究年限和决策模型等信息。

1.4 纳入文献的质量评价

采用国际卫生技术评估组织协会制订的 HTA清单评价纳入HTA报告的质量，共17个条目 [7]；采用系统评价质量评估工具（a measurement tool to assess systematic reviews 2，AMSTAR-2）评价纳入SR/Meta分析的质量，共16个条目[8-9]；采用2022版卫生经济学评价报告标准（Consolidated Health Economic Evaluation Reporting Standards 2022，CHEERS 2022）量表评价纳入经济学研究的质量，共28个条目[10]。

1.5 证据梳理与分析

对纳入的各项研究结果，综合考虑文献发表年限、文献质量及纳入的样本量等因素进行分类评估和描述性分析。指标以比值比（odds ratio，OR）、危险比（hazard ratio，HR）、风险比（risk ratios，RR）、95%置信区间（confidence interval，CI）表示。

2 结果

2.1 文献筛选流程及结果

初步检索文献共284篇，经去重、初筛和复筛后，最终纳入文献11篇，包括SR/Meta分析5篇[11-15]，均为英文文献；药物经济学评价4篇[16-19]，其中3篇英文文献，1篇中文文献；HTA报告2篇[20-21]，均来自NICE。文献筛选流程及结果如图1。

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  图1 文献筛选流程

  Figure 1.Flow chart of literature screening

  注：a所检索的数据库及检出文献数具体如下：PubMed（n=47）、Embase（n=228）、Cochrane Library（n=0）、CNKI（n=4）、WanFang Data（n=2）；b所检索的HTA网站及检出文献数具体如下：NICE（n=3）、CADTH（n=0）、INAHTA（n=0）。

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2.2 纳入文献的基本特征

纳入4篇Meta分析[11-14]、1篇SR/Meta分析[15]，基本特征见表1。4篇经济学研究[16-19]，分别来自美国、加拿大和中国，基本特征见表2。2篇来自NICE的HTA报告[20-21]，主要结局指标涉及有效性、安全性和经济性三方面，基本特征见表3。

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  表格1 纳入SR / Meta分析的基本特征

  Table 1.General characteristics of SR/Meta-analysis

  注：RCT. 随机对照试验；HMA. 低甲基化药物；Ena. 恩西地平；Ivo. 艾伏尼布；IC. 包括MEC方案、FLANG方案或FLAG-IDA方案。①CR；②CRi；③OS；④PR；⑤NR；⑥CR/CRi；⑦ORR；⑧MLFS；⑨EFS；⑩发热性中性粒细胞减少；⑪血小板减少；⑫便秘；⑬腹泻；⑭恶心；⑮呕吐；⑯低钾血症；⑰肺炎；⑱AE。

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  表格2 纳入药物经济学研究的基本特征

  Table 2.General characteristics of pharmacoeconomic studies

  注：①ICER；②QALY；③CUA；④ICUR。

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  表格3 纳入HTA报告的基本特征

  Table 3.General characteristics of HTA report

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2.3 纳入文献的质量评价结果

5篇SR/Meta分析总体质量较高（3篇高质量，1篇中等质量，1篇低质量，见表4），主要缺陷是没有考虑并讨论发表偏倚对结果可能的影响以及纳入研究的偏倚风险[11]。4篇经济学研究CHEERS 2022评价研究质量较好（见表5）。2 篇HTA报告整体质量较高（见表3）。

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  表格4 纳入SR / Meta 分析的质量评价

  Table 4.Quality evaluation results of systematic review/Meta-analysis

  注：1. 研究问题和纳入标准是否包括PICO？2. 是否在系统评价实施前确定系统评价的研究方法？对于与研究方案不一致处是否进行说明？3. 是否说明纳入研究的类型？4. 是否采用全面的检索策略？5. 是否采用双人重复式文献选择？6. 是否采用双人重复式数据提取？7. 是否提供排除文献清单并说明其原因？8. 是否详细描述纳入的研究？9. 是否采用合适工具评估每个纳入研究的偏倚风险？10. 报告纳入各个研究的资助来源？11. 如进行Meta分析，是否使用适当的统计方法进行结果合并分析？12. 如进行Meta分析，是否考虑纳入研究的偏倚风险对Meta分析或其他证据整合的潜在影响？13. 讨论每个研究结果时是否考虑纳入研究的偏倚风险？14. 是否对研究结果的任何异质性进行合理的解释和讨论？15. 是否考虑并讨论发表偏倚对结果可能的影响？16. 是否报告所有潜在利益冲突的来源？

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  表格5 纳入经济学研究的质量评价

  Table 5.Quality evaluation results of economic researches

  注：1. 标题；2. 摘要；3. 背景和目标；4. 卫生经济分析计划；5. 研究人群；6. 现场和地点；7. 比较对象；8. 角度；9. 时间范围；10. 贴现率；11. 结果指标选择；12. 结果指标测量；13. 结果评估；14. 资源和成本的测量与评价；15. 币种、价格日期和兑换；16. 模型的基本原理和描述；17. 分析和假设；18. 描述异质性；19. 描述分布效应；20. 描述不确定性；21. 描述患者及其他受研究影响人群参与研究的方法；22. 研究参数；23. 主要结果总结；24. 不确定性影响分析；25. 患者和其他相关人群参与研究的影响；26. 研究结果、局限性、普遍性和当前知识；27. 资金来源；28. 利益冲突。

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2.4 有效性评价

2.4.1 缓解率

4篇SR/Meta分析[12-15]的结果表明，Ven组的临床缓解率优于对照组，具体见表6。

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  表格6 维奈克拉治疗non-M3 AML患者的有效性评价

  Table 6.Effectiveness evaluation of Venetoclax in the treatment of non-M3 AML

  注：ND. 新诊断（new dignosis）；HMA. 低甲基化药物（hypomethylating agents）；R/R. 复发/难治（relapsed/refractory）；lvo. 艾伏尼布；Ena. 恩西地平。

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Xie等[13]结果显示，Ven+Aza的联合治疗相较于Aza单药治疗有更高的CR。He等[12]的研究中Ven+Aza的CR/CRi显著高于Aza单药。同样，Ven+低剂量阿糖胞苷（low-dose cytarabine，LDAC）的CR/CRi 也明显高于LDAC单药组。Zhu等[15]的结果中，与单独接受化疗组相比，Ven+化疗组表现出更高的CR、CRi、MLFS和ORR。

Qureshi等[14]从老年non-M3 AML患者（年龄≥55岁）的角度进行分析：接受Ven+低甲基化药物（hypomethylating agents，HMAs）治疗的患者中，ORR和CR/CRi分别为64%和59%，老年新诊断（new diagnosis，ND）non-M3 AML 患者的总缓解率ORR 显著高于复发/难治（relapsed/refractory，R/R）non-M3 AML患者；CR/CRi的发生率不随年龄（≥75岁 vs. 55~75岁）或 non-M3 AML类型（继发性 vs. 新发性）而变化。亚组分析显示，ND non-M3 AML患者的CR/CRi率高于R/R non-M3 AML 患者； NPM1或 IDH1/2 体细胞突变老年患者的CR/CRi发生率显著高于TP53或FLT3突变患者。

接受Ven+LDAC治疗的患者中，老年non-M3 AML患者中有50%达到CR/CRi，亚组分析显示，与TP53或FLT3突变患者相比，NPM1或IDH1/2突变患者的CR/CRi发生率要高得多。

1篇网状Meta分析[11]间接比较了IDH1和IDH2突变的non-M3 AML患者人群，Ven+Aza、恩西地平+Aza和Aza单药的3种治疗方案，在OS 和CR/CRi方面，Ven+Aza成为最佳干预方案的概率最高。

2.4.2 OS

2篇SR/Meta分析[14-15]、1篇网状Meta分析[11]和2篇HTA报告[20-21]的结果均表明，相较于对照组，Ven组的OS持续时间相似或更长，具体见表6。

Zhu等[15]的SR/Meta分析结果表明，与单纯化疗组相比，Ven+化疗组的OS更长。Qureshi等[14]的老年non-M3 AML患者（年龄≥55岁）研究中，与单独使用HMAs和强化疗相比，Ven+HMAs联合治疗有显著的生存获益；Ven+LDAC治疗患者与LDAC + 安慰剂治疗患者的OS相似。Wang等[11]的网状Meta分析间接比较了IDH1和IDH2突变的non-M3 AML患者人群的OS，对于ND IDH2突变的non-M3 AML患者，Ven+Aza相较于恩西地平+Aza显著提高了生存率；与艾伏尼布+Aza相比，Ven+Aza对ND IDH1突变的non-M3 AML患者的生存趋势更好。

2篇HTA报告[20-21]中提及，对于骨髓原始细胞为20%~30% 的non-M3 AML患者，与Aza单药相比，Ven+Aza可提高OS；对于骨髓原始细胞超过30%的non-M3 AML患者，Ven+LDAC相较于LDAC单药可提高OS。

2.4.3 EFS

1篇SR/Meta[15]结果显示，与单纯化疗组相比，VEN+化疗组的EFS更长，具体见表6。

2.5 安全性评价

虽然纳入的SR/Meta分析中大多表明Ven组的AE更明显，但干预组大多是在对照组的基础上加用Ven，且由AE导致的治疗中断或死亡率较低[15]，因此相对安全。

2.5.1 血液学相关AE

3篇SR/Meta分析[12-14]中提及血液学相关AE。

He等[12]的研究中Ven+Aza组发热性中性粒细胞减少症的发生率高于Ven+地西他滨组或Aza单药组[RR=0.69，95%CI（0.53，0.90），P=0.006和RR=2.19，95%CI（1.58，3.03），P ＜0.001]。Xie等[13]结果显示，接受Aza单药治疗的non-M3 AML患者发生血液学相关AE的概率明显低于接受Ven+Aza治疗的患者[OR=1.96，95%CI（1.45，2.65），P＜0.000 1]。Qureshi等[14]的研究表明，Ven+HMAs组中最常见的3级或以上血液学AE是发热性中性粒细胞减少症，发生率为39%；Ven+LDAC组中最常见的3级及以上血液系统疾病是血小板减少症，总发生率为41%。

2.5.2 非血液学相关AE

4篇SR/Meta分析[12-15]中提及非血液学相关AE，具有一定的差异。

He等[12]的研究中，Ven+ LDAC组的便秘、腹泻、恶心和呕吐发生率明显高于LDAC单药组，RR及其95%CI分别为0.61 [95%CI（0.44，0.83），P=0.002]、1.81 [95%CI（1.22，2.67），P=0.003]、1.39 [95%CI（1.06，1.82），P=0.016）]和1.80 [95%CI（1.19，2.72），P=0.005）]。Xie等[13]的结果显示，Aza单药组的胃肠道AEs发生率低于Ven+Aza组[OR=1.86，95%CI（1.27，2.72），P=0.001]；食欲减退发生率低于Ven+Aza [OR=1.72，95%CI（1.06，2.77），P=0.03]。

Qureshi等[14]研究表明，Ven+HMAs组中3 级或以上最常见的非血液学不良事件是低钾血症（12%），肺炎是接受Ven+HMA治疗的患者最常见的感染原因（19%）；Ven+LDAC组中最常见的3级或以上非血液学不良事件有低钾血症（15%）、高血压（11%）、疲劳（6%）、食欲下降（6%）和发热（6%）。此外，Ven+LDAC组患者中分别有12%和11%的可能性存在肺炎和败血症等感染。

Xie等[13]研究中Ven+Aza组和Aza单药组在感染性AE、严重AE、低钾血症或肝功能不全方面，均未观察到明显差异（P＞0.05）。Zhu等 [15]的SR/Meta分析结果中，Ven+化疗组的严重不良反应（severe adverse effect，SAE）率高于单纯化疗组，但差异无统计学意义（P＞0.05）；且Ven+化疗组的早期30 d死亡率低于单纯化疗组[OR=0.23，95%CI（0.12，0.48），P＜0.000 1]。

2.6 经济性评价

纳入的4篇经济学研究中，3篇来自国外[16-18]，1篇来自国内[19]。

Patel等[17] 2020年从美国第三方支付角度，Ven按照400 mg·d^-1的剂量，月均花费为11  741.61美元。与单用Aza比，Ven+Aza可提高0.61 QALYs。然而，联合用药导致终身医疗费用明显增加（增量成本为159 595 美元），ICER为 260 343美元/ QALY。如果Ven+Aza的价格下降60%，那么在150 000美元/ QALY的支付意愿（willing-to-pay，WTP）阈值下，Ven+Aza对于non-M3 AML患者才具有成本-效益。

Pratz等[16] 2021年从美国第三方支付角度，第一个用药周期（28 d）Ven+Aza和Aza的花费分别为11 056.97美元和4 238.96美元；Ven+Aza与Aza单药相比，虽然终身（25年）总费用较高（250 486美元 vs. 110 034 美元），但增加了 1.89 LYs、1.45 QALYs，据估算每QALY收益为96 579美元，每LY的ICER为74 141美元，低于150 000美元/ QALY的WTP阈值，因此总体具备经济性。

Guinan 等[18] 2020年从加拿大卫生部的角度，第一个用药周期（28 d）Ven+Aza和Aza的花费分别为10 526美元和6 355美元；在终身范围内，Ven+Aza和Aza单药的总成本分别为204 305美元和82 333美元；与Aza单药相比，Ven+Aza可带来1.65 QALYs的收益；ICER为73 841美元/ QALY，低于加拿大100 000 美元/ QALY的WTP阈值，具备经济性。

周洁等[19] 2024年从中国医疗卫生体系角度，一个用药周期（28 d），Ven和Aza的用药成本分别为13 160元和4 522元（数据来自2023年11月药智网的平均价格[23]）。采用马尔可夫决策模型[24]，在20年范围内，Ven+Aza相较于Aza单药患者总成本增加 274 776. 43元，但多获得1.13 QALYs，ICER值为243 056. 96元/ QALY，低于3倍中国2022年人均国内生产总值的WTP阈值，即降价后的Ven对于non-M3 AML患者是一种经济有效的治疗策略。

2篇来自NICE的HTA报告[20-21]均表明，对于non-M3 AML患者，含Ven的联合治疗方案具有经济学优势。其中，在骨髓原始细胞为 20%~30%的non-M3 AML患者中，与单独使用Aza相比，Ven+Aza的ICER为26 760英镑/ QALY（WTP阈值为50 000英镑/ QALY）[20]；在骨髓原始细胞大于30%的non-M3 AML患者中，与LDAC相比，Ven+LDAC的ICER为10 948英镑/ QALY（WTP阈值为50 000英镑/ QALY）[21]。

3 讨论

近年来，靶向药物在国内血液肿瘤的治疗中取得显著进展，然而除Ven外，AML仅有2个新型靶向药物获批，吉瑞替尼（gilteritinib）2021年获批，用于FLT3突变的R/R AML；艾伏尼布（ivosidenib）2022年获批，用于治疗IDH1突变的R/R AML；但两药在国内均未纳入医保，且需要基因检测确认适应人群。2018年11月美国食品药品管理局（Food and Drug Administration，FDA）加速批准Ven联合Aza用于治疗75岁以上或不能耐受强化疗的初诊non-M3 AML患者。《成人急性髓系白血病（非急性早幼粒细胞白血病）中国诊疗指南（2023版）》中，Ven已纳入一线诱导治疗方案[5]。

本研究显示，Ven的联合治疗方案对于non-M3 AML患者延长OS和提高CR方面表现出显著的临床疗效。同时国内医保数据显示，与安慰剂+Aza对比，Ven+Aza可以显著延长患者中位总生存期（14.7个月 vs 9.6个月）；显著提升复合缓解率（66.4% vs 28.3%）；脱离输血依赖比例提升72%，显著改善患者生活质量。国内外真实世界研究[24]结果均显示Ven联合治疗方案的疗效与3期临床试验结果相当，显示了良好的安全性，且无无黑框警告。Ven作为医保目录内唯一获批的用于一线治疗non-M3 AML患者的新型靶向药物，无基因突变限制，无需基因检测，治疗人群范围更广。Wang等[11]的网状Meta结果表明，相较于Aza+ IDH1/2抑制剂（ivosidenib/enasidenib），Ven+Aza可能是IDH1/2突变患者的更佳选择。Qureshi等[14]研究中，Ven+HMAs的方案中，老年患者的CR/CRi与年龄段（≥75岁 vs. 55~75岁）和AML类型（继发性 vs.新发性）无关；同时，Ven+HMAs和Ven+LDAC方案均显示，相较于TP53或FLT3突变，NPM1或IDH1/2突变患者的CR/CRi更高。在安全性方面，Ven的联合治疗方案相较其他对照组导致血液学相关AE的可能性更高，因此需要定期监测血生化和凝血指标。此外，Ven+Aza方案的第一疗程中，Ven需进行爬坡给药，且Ven与强效或中效CYP3A4抑制剂或P糖蛋白抑制剂合并用药时需进行剂量调整[22]。在经济性方面，调价后的Ven在non-M3 AML治疗中具备成本-效果优势，是相对经济的靶向药物选择。Ven（100 mg）的价格从2020年国内刚上市的5 950元/盒降至2022年的3 835元/盒，降幅为36%；2023年1月进入国家医保目录，2024年最新报销后价格2 800元 /盒。在已上市的国家和地区中，Ven在中国的定价最低，仅为国际最低价的一半。Ven+Aza的治疗方案的花费仅为同治疗领域其他靶向药物花费的1/10。因此，相较于其他靶向药物，逐步降价的Ven以更低的成本为患者带来了更高的获益。

本文存在一定的局限性：①采用 rHTA方法，对有效性、安全性和经济性等是定性描述；②由于Ven上市时间较短，同时排除了单臂研究，因此纳入评估的系统性评价/Meta分析数量较少，且部分文献质量不高；③未纳入中英文语言以外发表的文献；④在经济性方面，纳入的人群中国人占比较小，国内经济学评价证据有限，同时无法排除政策、经济水平因素对成本的影响；因此未来需要基于我国医疗背景和真实世界的更大范围的临床应用研究，进一步完善对Ven的有效性、安全性及经济性评价。

综上，Ven可被视为non-M3 AML患者，尤其是老年或不能耐受强化疗的non-M3 AML患者经济有效的选择。此外，随着研究的不断深入、适应证范围的连续扩大，Ven有望为更多血液病患者带来益处。

利益冲突声明：作者声明本研究不存在任何经济或非经济利益冲突。

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